一个月3款产品获批上市！乐城真研试点迎“开门红”

Published: 2025-01-23

2025年新年伊始，乐城临床真实世界数据应用试点（简称“乐城真研试点”）喜讯频传。 一个月的时间内，赛诺菲旗下抗CD38单抗赛可益®（艾沙妥昔单抗注射液）、罗氏诊断公司的FOLR1（FOLR1-2.1）抗体检测试剂（免疫组织化学法）和卡尔蔡司公司的飞秒激光角膜屈光治疗机3款乐城真研试点产品接连在中国获批上市，跑出创新发展“加速度”。 赛可益®（艾沙妥昔单抗注射液） 经VENTANA FOLR1（FOLR1-2.1）抗体检测试剂（免疫组织化学法）染色的病理组织切片 飞秒激光角膜屈光治疗机 乐城真实世界研究不断取得新突破，截至目前， 通过使用乐城真实世界数据辅助评价获批上市的国际创新药械已达20个，其中药品6款，医疗器械14款。 乐城真研试点工作稳步推进 成效初步显现 2013年2月28日，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（简称“乐城先行区”）经国务院批准设立，并被赋予九条优惠政策。此后，各方面政策迭代升级，在海南自贸港建设的大背景下，不断赋能乐城先行区医疗健康产业高质量发展。 乐城真实世界研究得到国家药监局大力支持。2019年6月，国家药监局与海南省政府联合启动临床真实世界数据应用试点工作。依托特许药械政策，试点工作探索将乐城先行区特许药械在临床的真实使用数据转化为真实世界证据，用于国际创新药械在国内注册的辅助证据，加速相关产品在国内上市，以更好地满足人民群众用药用械需求。 2024年6月，乐城试点工作领导小组办公室邀请相关领域权威专家组成评估专家组，对乐城真研试点五年工作进行评估的结果显示，乐城真研试点工作稳步推进，完成预期要求，不仅提高了社会和经济效益，也显著提高了监管效率。 乐城临床真实世界数据应用试点5周年总结交流会 试点5年多的时间里，12项真研相关指导原则相继发布；利用真实世界数据支持20款特许药械产品在国内获批上市。 1 在机构建设方面 海南真研院建设不断夯实，实行理事会领导下的院长负责制，招聘了30名全职科研人员，成立50余名优秀专家组成的海南真研院专家库。 2 在科研支撑方面 建成全国首个符合国家药监局真实世界研究相关指导原则的区域性真实世界数据平台，成立了乐城先行区伦理审查委员会和人类遗传资源管理海南地区服务中心，以上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）、四川大学华西乐城医院为核心，打造国际多中心临床试验机构。 3 在挖掘数据价值方面 基于乐城真实世界数据应用试点工作，探索真实世界证据支持药械临床评价和医保准入的路径、工具和方法，为药械监管决策和医保决策提供了科学依据。 4 在学术交流合作方面 在临床方面开展了诸多具有前瞻性、探索性、开创性的研究合作，并与药械企业合作开展丰富多样的学术交流活动，已举办三届博鳌国际药械真实世界研究大会，搭建沟通交流的平台，持续推动真实世界数据应用试点工作走深走实，为监管决策提供更多科学依据。 第三届博鳌国际药械真实世界研究大会 5 在发展新质生产力方面 海南省药监局、乐城管理局、海口高新区管委会建立三方联动工作机制，打造“乐城研用+海南生产”飞地经济模式，推动通过乐城真研通道获批上市的创新药械产品，在海南实现本地化生产，为海南生物医药产业结构调整和高质量发展注入了新活力。 全力构建产业生态圈 驱动高质量发展新引擎 在国家药监局等多部委的大力支持下，在海南省委、省政府的正确领导下，乐城先行区以制度集成创新为抓手，充分发挥特许药械和真实世界研究政策双重优势，经过5年的探索和努力，乐城真研试点从起步摸索到开花结果，为中国和海南自贸港深化医药改革开放、加快医药产业发展，作出了有益探索和积极贡献。 乐城特许药械、真实世界研究等政策叠加海南自贸港政策优势，为国际生物医药企业在乐城落地产品、开展临床研究、注册上市、商业转化等提供了有利条件。 乐城先行区正着力推动国内外优质医疗医药产业资源和人才资源加速聚集，全力构建产业生态圈，打造监管创新高地、医药创新高地、人才聚集高地，推动真实世界研究成为中国医药产业发展的创新引擎。 下一步，乐城将深入学习贯彻省两会精神，加快落实2025年海南省政府工作报告提出的“推动真实世界应用研究转段升级”目标要求，全面总结特许药械真实世界研究5年试点工作经验，深入探索真实世界数据在药品医疗器械扩大适应症/适用范围、上市后评价等方面的应用，推动真实世界数据研究从政策“试点”阶段转到真实世界数据应用体制机制建设的“提升”阶段。 同时将数据应用机制变成乐城吸引企业落地特许产品和开展真研项目的体制机制优势，助力更多国际创新产品通过真研试点加速获批上市，为广大患者提供更为安全有效的治疗选择，助推我国医药行业的持续创新与发展。