全国千余名代表齐聚博鳌，共议罕见病诊疗与保障新进展

Published: 2026-05-21

近日，以“新征程·新生态·新跨越”为主题的2026中国医院协会全国罕见病管理大会在海南博鳌召开。 本次大会由中国医院协会、中国罕见病联盟主办，来自全国政策制定、医院管理、临床、科研、产业等领域的1000余名代表参会，围绕“十五五”期间罕见病防治与保障工作进行交流研讨。会议期间，中国医院协会罕见病专业委员会第二届委员会换届大会同期举行。 2026年是“十五五”规划开局之年，今年政府工作报告提出“加强罕见病综合防治”。近年来，我国已发布两批国家罕见病目录，初步建立全国罕见病诊疗协作网，但在药物研发、诊疗服务、用药可及等方面仍存在挑战，罕见病防治工作正进入战略攻坚阶段。 开幕式上，中国医院协会会长、第十三届全国人民代表大会教育科学文化卫生委员会副主任委员刘谦介绍了中国医院协会罕见病专业委员会在规范罕见病管理等方面取得的显著成果，强调新一届专委会要以“十五五”规划为引领，聚焦罕见病“诊断难、治疗难、保障难、管理难”等核心痛点，强化政府主导、部门协同、学科联动、机构协作，将罕见病防治体系建设作为医院高质量发展的有力支撑，加快形成全周期、全链条、全覆盖的罕见病综合防治格局，为健康中国建设筑牢坚实根基。 工业和信息化部消费品工业司二级巡视员邓小丁表示，工信部始终高度重视罕见病相关的生物医药科技创新，加快编制医药工业发展“十五五”规划，研究提出“强化罕见病用药产业基础和供应保障”等重点任务，支持建设罕见病用药生产技术公共平台，目前已认定6个小品种药集中生产基地，有效保障100多种小品种药稳定生产供应，促进政、产、学、研、医深度融合，支持罕见病本土创新药研发，提升我国罕见病医药产业的国际竞争力。 作为全国唯一的“医疗特区”，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区依托特许政策，在罕见病防治体系建设中开展了多项探索，这也是本次大会落户博鳌的重要原因。 琼海市委书记、乐城管理局党委书记周长强表示，乐城始终将罕见病防治作为民生保障的重要内容，乐城先行区依托国家赋予的特许医疗、特许研究、特许经营、特许国际交流等政策，现已汇集46家医疗机构，包括多所顶尖三甲医院，并将罕见病诊疗作为先行先试的核心领域，不断引进国际创新药械、特医食品等，开展生物医学新技术转化应用，落地零关税政策，大幅减轻罕见病患者负担，今后愿与广大医院不断深化合作，推动我国罕见病防治保障事业迈上新台阶。 海南省卫生健康委员会党委书记、主任李文秀表示，依托自贸港封关运作的政策优势，海南已建立覆盖全省的罕见病分级诊疗和质控体系，扎实开展临床真实世界研究，推动人工智能、数智化技术在罕见病筛查诊疗中的应用，积极探索多层次保障体系，希望以本次大会为契机，进一步打造国际罕见病创新药械进入中国的“首用高地”，为每一个来此求医的罕见病家庭带来曙光。 会上，多位嘉宾分享了罕见病管理与保障领域的多元探索。乐城管理局副局长符祝介绍了“构建罕见病防治一体化体系的‘乐城实践’”。目前，乐城已引进568种国际创新药械，其中罕见病治疗药物52种，在罕见病特医食品引进、基因治疗研究等方面也有多项突破，并有效形成多层次保障解决支付难题，为罕见病患者点亮生命的曙光。今后将在人才培养、医疗平台建设等方面持续发力。 大会期间还举办了25场分论坛、闭门会和工作会，内容涵盖罕见病临床诊疗、基础研究、多学科协作、单病种管理及保障体系建设等。同时，2026年中青年医师罕见病病例汇报大赛和研究成果壁报展示也同步开展，为全国中青年医师提供交流平台，助力罕见病防治人才梯队建设。