血友病、痉挛和肌张力障碍等创新药……乐城特许药械持续上新中→

Published: 2025-03-17

乐城特许药械频频上新！ 截至目前 已有超460种特许药械产品 在乐城先行区实现“中国首用” 惠及患者11万余人次 本期推送 盘点近期3款上新的特许药械 涉及血友病、痉挛和肌张力障碍等疾病 告诉你特许药械“特”在哪里 马塔西单抗 Hympavzi 血友病是一种持续终生的遗传性出血性疾病，患者因体内天生缺少特定的凝血因子，终生伴随着“血流不止”的风险和痛苦。目前我国有登记的血友病患者约4万例。 Hympavzi是一种组织因子途径抑制物（TFPI）拮抗剂，适用于无凝血因子VIII抑制物的成人和12岁及以上儿童A型血友病（先天性凝血因子 VIII缺乏症）患者，或无凝血因子IX抑制物的成人和12岁及以上儿童 B 型血友病（先天性凝血因子IX缺乏症）患者，作为常规预防用药，以预防或减少出血事件的发生频率。 推荐剂量： 初始剂量：300毫克（两个150毫克皮下注射）。如果需要多次注射才能完成整个剂量，请在不同的注射部位进行每次注射。 维持剂量：初始剂量后一周，开始每周在同一天的任何时间通过皮下注射给予150毫克的维持剂量。 治疗期间的剂量调整：对于体重大于或等于50公斤的患者，当医疗保健提供者认为出血事件的控制不足时，考虑每周调整剂量为300毫克皮下注射。尚未确定 HYMPAVZI 每周超过300毫克剂量的安全性和有效性。如果需要多次注射才能完成整个剂量，请在不同的注射部位进行每次注射。 获批时间： 2025年1月24日 首次落地医院： 上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院） 医院电话： 0898-62629196 相关阅读： 审批国之外全球首张处方！血友病创新药落地乐城，只需每周注射一次 巴氯芬鞘内注射液 Baclofen Intrathecal Sintetica 肌肉痉挛，俗称抽筋，是指单个肌肉或肌肉群突然的、严重的、不自主的肌肉过度收缩，引起轻微到严重的疼痛，发作期间痉挛肢体不能自主活动。痉挛的持续时间可以从数秒到数分钟不等，严重时会严重影响患者的正常活动和日常生活。 巴氯芬是一种广泛用于治疗异常或致残性痉挛性张力的肌松药。该药物已在美国获得FDA治疗脊髓源性痉挛的适应症批件，后获得脑源性痉挛的适应症批复，进一步扩大了适用范围。 然而，由于口服巴氯芬药效受血脑屏障的限制，其效果有限，同时容易引发嗜睡、精神错乱等全身性副作用。 巴氯芬鞘内注射疗法则通过改良给药途径，将药物直接输注至蛛网膜下腔，绕过血脑屏障，仅需极少剂量即可显著缓解痉挛，其疗效被官方研究证实是口服巴氯芬的100倍，为因脑瘫、脊髓损伤、脑出血等疾病导致的严重肌肉痉挛患者带来了全新的治疗选择。 获批时间： 2024年12月9日 首次落地医院： 上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院） 医院电话： 0898-62629196 相关阅读： 不出国门用上创新药！重度痉挛特效疗法巴氯芬鞘内注射液在乐城可及 贝组替凡片 Belzutifan（WELIREG） 希佩尔-林道综合征（von Hippel-Lindau，VHL综合征），又称VHL病，是一种罕见常染色体显性遗传性疾病。VHL病常表现为多器官系统的占位性病变，如肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统血管母细胞瘤（CNS HB）、肾上腺嗜铬细胞瘤或副神经节瘤、胰腺囊肿或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）等。 VHL病患者在一生中通常要接受多次手术。然而，手术只能提供暂时局部缓解，不能解决疾病的多灶性和复发性问题，并且这些手术不能保证邻近器官的正常功能。此外，手术并发症导致患者及其家属生活质量下降，甚至患者死亡。因此，中国VHL病患者迫切需要能够延迟或避免手术的系统治疗方案。 贝组替凡片是全球首个且目前唯一获批的HIF-2α抑制剂，对VHL病的治疗具有里程碑式意义。 该药适用于治疗需要治疗且局部手术不适合或不可行的von Hippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）成人患者，在美国国立综合癌症网络（NCCN）指南中，是无需立即手术的VHL相关肾细胞癌患者唯一首选的系统治疗方案，也是唯一被认为在某些情况下对不需要立即手术的VHL相关中枢神经系统血管母细胞瘤患者有用的系统治疗方案。 获批时间： 2024年11月19日 首次落地医院： 上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院） 医院电话： 0898-62629196