始发站乐城！当肠道只剩35cm，他们如何改写命运？

发布日期: 2025-05-08

第六届进博会开幕式上，李强总理向中外嘉宾分享了治疗短肠综合征的创新药替度格鲁肽如何在进博会助力下，通过乐城先行先试的快车道在国内加快落地的故事。如今替度格鲁肽已正式获批上市，截至2025年春，从乐城出发的这道光，已经照亮了25个家庭。 1 短肠人之困 2024年仲春，上海新华医院病房里，四岁的果果正在背诵唐诗。窗棂切割的金色阳光落在他左腿的留置针上，像一枚特殊的勋章——这是中国大陆首位使用替度鲁肽治疗的短肠综合征患儿，与命运博弈三年的见证。 时针回拨至2021年2月，1岁11个月的果果在甘肃老家突发腹胀和呕吐。紧急抢救无果后，当地医生无奈地建议：“放弃治疗吧。”果果母亲马女士至今仍记得那种刺穿骨髓的寒意，仿佛是在宣判死刑。 马女士和丈夫无法眼睁睁看着孩子夭折。这对倔强的父母毅然决定连夜赶往北京，为孩子寻找生机。2021年3月，果果在北京接受了第三次手术，术后被确诊为短肠综合征，自此，这个幼小的生命与肠外营养形成了共生关系。每天下午，当阳光开始西斜，淡黄色的营养液便顺着PICC导管注入果果体内，持续整整15小时，直至次日晨光熹微。 “最难的是面对孩子天真的疑问。”马女士声音微颤，“每当闻到病房里的饭香，果果总会睁大眼睛问：‘妈妈他们在吃什么？我能尝一口吗？’整整一年，我们夫妻都没在他面前吃过饭。” 正在接受治疗的短肠综合征患儿 在国内，短肠综合征的治疗主要有两种方案：一种是静脉营养支持，由于患者无法正常进食，必须通过导管将维持生命的营养液输入体内，这意味着患者将终生依赖输液袋；二是小肠手术移植，但其高昂的风险和费用往往让许多家庭望而却步。 转机出现在第五届进博会上。武田制药展出了治疗短肠综合征的创新药物——替度格鲁肽。这是目前全球首个也是唯一一款人胰高血糖素样肽2(GLP-2)类似物，用于治疗1岁及以上短肠综合征患者。期间，武田与海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局签署协议，依托乐城“先行先试”的政策优势，推动替度格鲁肽快速落地应用。 替度格鲁肽 2023年5月，替度格鲁肽在海南医学院第一附属医院乐城医院（慈铭博鳌国际医院）成功落地，果果成为国内首个用药患者。持续用药后，果果的身体和精神状态显著好转。马女士描述说，果果注射两三针后，大便从水样变粘稠，能多吃一些进口食物。随着治疗的推进，果果的病情不断改善：三个月后，肠外营养时间减半；到11月时，体重增至20.4公斤，身高也长高了两厘米。 如今，果果已经完全脱离了肠外营养，回到家乡。马女士感慨，从闻到饭香都是奢望，到能尝试西葫芦和鸡肉，他们重拾了普通家庭的日常。这份希望不仅属于果果，更属于千万个罕见病家庭。 2 “一切都往好的方向发展” 小译是个早产儿，出生五天后开始腹胀，送医后没有确诊和进行处理，转诊到省会城市的医院，才发现肠子已经大面积坏死。“其实一旦发现就应该马上开腹手术，但当时耽误了很久。”小译的妈妈阿卢回忆道。 从这一刻开始，小译踏上了漫长的问诊之旅。医生告诉阿卢夫妇，要想保住孩子的命，只能到上海求医。小译转到上海手术，术后小译的小肠只剩下35cm左右。 由于小译太小，肠道太短，只能少食多餐，几乎一个小时就要喂一次，一晚上最多的时候需要喂10次。孩子难受，阿卢也十分辛苦，彻夜不睡。 小译和妈妈 虽然小译成功挺了过来，但问题还有很多。从医院回家后，小译电解质紊乱的症状较严重，酸碱度偏酸，时常需要补液，由于常去医院不方便，阿卢自学了给孩子挂水，在家完成补液。另外，他的体重和身高只能够勉强维持住当下的水平，几乎没有增长，相较于同年龄的孩子，远远落后，三岁了都还没说过话。一段时间后，阿卢又带着小译到浙江求医、住院。 为孩子四处奔波，阿卢的工作不得不暂停，每月只拿基本工资维系生活。一年多后，阿卢终于决定辞去工作，专心照顾孩子。然而离职后，阿卢的生活只剩下了无尽的照护，这几乎把她压垮了。 在医院接受治疗的小译 阿卢开始时常和家里人争吵，意识到自己状态不对后，她到医院检查，被确诊为轻度焦虑与中度抑郁。 2022年年底，小译终于说了自己人生中的第一个词。这之后，他的表达能力进步迅速，阿卢心里的大石头终于落下。与此同时，阿卢重新找了一份工作，重建自己生活的节奏，不断调节自己的心态，情况逐渐好转。小译的发育更是一记强心针，让她对未来充满了期望：“一切都在往好的方向发展，我觉得未来是乐观的。” 而在所有的问题中，阿卢最担心的就是小译的酸碱度平衡问题：“一般他突然没精神、嗜睡，我就知道肯定是又偏酸了，就需要补液。”替度格鲁肽落地乐城后，小译在经过评估后也开始使用这款创新药，使用后效果明显，酸碱度、电解质都趋于正常。 俯瞰乐城先行区 3 从儿童到成年，短肠综合征治疗的跨越 除了儿童患者，成人短肠综合征患者基数更多，其对治疗的需求同样迫切。成人短肠综合征的常见原发病因包括肠系膜血管疾病、克罗恩病、放射性肠炎、外伤、肠瘘等。 2025年3月11日，现年54岁的江苏短肠综合征患者文女士，成为替度格鲁肽成人患者中的“首位获益人”。文女士罹患克罗恩病长达20年，期间经历了多次手术，切除了部分小肠和全部结肠，目前仅剩70厘米小肠，并留有小肠造口，属于 I 型短肠综合征。此前她依赖肠内和肠外营养支持，无法完全摆脱肠外营养。如今，她开始使用创新药，有望摆脱肠外营养，早日康复出院，回归正常生活。 在乐城成功落地后，替度格鲁肽在各方努力下被纳入惠民保的海外特药目录，被保险人在乐城指定医疗机构用药接受治疗可申请理赔，有效降低用药患者的经济负担。随着产品的正式获批，目前，替度格鲁肽已进入沪惠保、惠琼保等20省市惠民保。再叠加企业的创新支付计划，多层次、全方位的保障体系升级，极大地增强了创新药物的可及性和患者的用药依从性，实现了从"望药兴叹"到"用药可及"的跨越。 2024年首访小译时，他的体重30斤，身高95cm，大幅落后于同年龄的孩子。由于患有短肠，他不满足公办幼儿园“身体健康”的要求，只能到民办幼儿园就读。9月2日，是小译第一天到幼儿园的日子，这一天对阿卢、对整个家庭来说意义重大。 在家人的坚持与付出后，小译终于和同龄人一样走入了人生的新阶段。也许在入学以后，小译还会遇到许多需要适应的事情，但他在成长，而这个家庭也将往前看、往前走。