“蝴蝶宝贝”福音！全球首款EB治疗药物FILSUVEZ®在乐城完成首例治疗并启动真实世界研究

发布日期: 2026-06-15

6月13日，凯西集团全球首个用于治疗6月龄及以上大疱性表皮松解症（Epidermolysis Bullosa，EB）患者相关伤口的创新药物FILSUVEZ®（桦醇三萜凝胶）在乐城先行区顺利完成首例患者治疗，同步启动中国首个EB治疗药物的真实世界研究。 在海南省药品监督管理局、海南省卫生健康委员会、乐城管理局等多部门指导下，来自复旦大学附属儿科医院李明教授团队、海南省妇女儿童医学中心黄晓燕副院长团队、以及海南省妇女儿童医学中心乐城分院（博鳌未来医院）的多学科诊疗团队悉心为首例患者定制全流程诊疗方案，完善各项预案，为国内首位“蝴蝶宝贝”用药保驾护航。据悉，首位患者来自江西省，是一位十几岁的花季少年，患者自出生起饱受频繁破损的创面和持续疼痛的折磨。 这也预示着国内首个“桦醇三萜凝胶（FILSUVEZ®）治疗中国遗传性大疱性表皮松解症真实世界研究”顺利启动，李明教授、黄晓燕教授担任本研究主要研究者。首例患者就诊及用药过程顺利，未见不良反应。（研究介绍及联系方式见文末） 大疱性表皮松解症（EB）已纳入国家第一批罕见病目录2。国内EB患者数推算约为1.5万例1。因患者皮肤极其脆弱，薄如蝉翼，轻微摩擦或损伤即可导致水疱或糜烂2，也被称为“蝴蝶宝贝”。中国患者普遍反馈存在伤口慢性疼痛和瘙痒，对日常生活造成极大的困扰，并且慢性创面可引发EB患者残疾3。目前在全球范围内EB仍缺乏治愈性疗法。 FILSUVEZ®已获欧盟欧洲药品管理局（EMA）及美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药认定，并于2022年6月及2023年12月分获EMA和FDA批准上市。英国国家健康与临床技术优化研究所（NICE）在其EB指南中，推荐桦醇三萜用于EB相关伤口治疗4；意大利5及沙特阿拉伯EB指南6中指出，获批的桦醇三萜外用凝胶可加速6个月及以上EB患者的伤口愈合。 临床研究显示，FILSUVEZ®有助于加速EB患者创面愈合，减轻患者整体创面负担。迄今为止针对EB开展的规模最大的全球多中心、随机对照III期临床试验结果表明7：与对照凝胶组相比，桦醇三萜治疗组在45天内实现目标创面闭合率提高约44%，目标创面平均闭合时间缩短6.8天，为EB患者点亮了疗愈新曙光。此外，研究还观察到创面面积持续缩小、患者伤口疼痛及换药负担减轻等获益。 通过博鳌乐城“特许使用”政策，FILSUVEZ®成为国内目前唯一可及的EB适应症治疗药物。 李明教授表示：“遗传性大疱性表皮松解症（EB）患者长期面临反复创面、疼痛及护理负担等挑战，也给家庭带来沉重压力。作为主要研究者，欣喜看到FILSUVEZ®在乐城迎来首例患者用药。期望加速推进研究，总结生成中国患者的有效性和安全性数据，惠及更多中国患者。” 黄晓燕教授表示：“作为临床医生，我们深知EB患者及其家庭在疾病管理过程中面临的诸多困难。此次FILSUVEZ®首例患者在本院顺利用药，是创新治疗惠及国内患者的重要一步。期待通过真实世界研究积累更多中国患者数据，为提升EB规范化诊疗和患者获益提供更多临床依据。” 根据《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品医疗器械带离使用管理办法》，患者离院时，医生将根据患者继续使用该特许药品的实际需求，为患者开具仅供自用、合理剂量的FILSUVEZ®（桦醇三萜凝胶），方便患者带离医院使用8。海南省药品监督管理局也基于“风险可控、便利患者”的原则，优化带离使用相关规定，符合条件的患者有望通过多种手段，进一步减轻复诊和随访负担9。 目前，FILSUVEZ®已纳入乐城特药险、海南省“惠琼保”、北京普惠健康保、福建省“惠闽宝”和江苏省苏州“苏惠保”等，借助多方共付，切实减轻患者家庭的经济负担。 近年来，乐城先行区持续发挥政策优势，不断引进各类全球前沿罕见病药械，搭建国际医疗合作桥梁，成为国内罕见病患者的“希望之城”。下一步，乐城先行区将继续积极引进罕见病创新药，并统筹整合各方资源，构建覆盖筛查、诊断、治疗、保障的全链条服务体系，助力破解国内罕见病患者“用药难”“用药贵”困境，为提升罕见病诊疗水平贡献“乐城力量”。 就诊指引 | 用药咨询 目前 FILSUVEZ®已在海南省妇女儿童医学中心乐城分院（博鳌未来医院）开放使用，符合适应症的患者可咨询申请用药。 博鳌未来医院机构办 王瑜 📞 咨询电话：0898-36860145 📱 手机及微信联系：15203612191 📍 地址：海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区 博鳌未来医院 关于“桦醇三萜凝胶（Filsuvez®）治疗中国遗传性大疱性表皮松解症真实世界研究” “桦醇三萜凝胶（Filsuvez®）治疗中国遗传性大疱性表皮松解症真实世界研究”是一项多中心、观察性临床研究，旨在探索 Filsuvez®用于治疗中国成人和儿童（6 个月及以上）DEB或JEB伤口的有效性和安全性。整个研究预计入组10例。 Filsuvez®已在美国和欧盟合法上市，并获得海南省药监局批准在博鳌乐城先行区进口使用。 如果您或者您的家人有兴趣，且愿意了解本研究的更多信息，请联系：韩泌施 15595735762 参考文献： 1.蝴蝶宝贝关爱中心（https://www.debra.org.cn/） 2.大疱性表皮松解症的症状、类型和原因|NIAMS公司（https://www.niams.nih.gov/health-topics/epidermolysis-bullosa） 3.陈劼, 吕军, 周迎春, 等. 遗传性大疱性表皮松解症367 例问卷调查 [J]. 中华皮肤科杂志, 2020, 53(2): 136-138. 4.Birch bark extract for treating epidermolysis bullosa. London: National Institute for Health and Care Excellence (NICE); 2023 Sep 20. PMID: 40258106. 5.El Hachem M, Diociaiuti A, Bonamonte D, Brena M, Lospalluti L, Magnoni C, Neri I, Peris K, Tadini G, Zambruno G; Delphi Study Group. Taking care of patients with recessive dystrophic epidermolysis bullosa from birth to adulthood: a multidisciplinary Italian Delphi consensus. Orphanet J Rare Dis. 2025 Mar 16;20(1):128. doi: 10.1186/s13023-025-03635-1. PMID: 40091088; PMCID: PMC11912768. 6.EPIDERMOLYSIS BULLOSA CHI Formulary Development Project (December 2023 version） 7.Mauricio P T ,Erick Á ,Mónica N , et al.Oleogel-S10 in Dystrophic Epidermolysis Bullosa: A Case Series Evaluating the Impact on Wound Burden Over Two Years.[J].Advances in therapy,2024,41(2):867-877.DOI:10.1007/S12325-023-02749-X. 8.《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品医疗器械带离使用管理办法》，琼药监械〔2023〕134号 9.《关于进一步调整和优化海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品医疗器械带离使用管理有关事项的通知》，琼药监〔2025〕35号